国内“蜂窝肺”患者有新药可治
国内“蜂窝肺”患者有新药可治
多发病于50岁以上的老年人，近一半患者在确诊后的2~3年内死亡，5年生存率低于30%，且疾病进展具有不可预测性……这种令人恐惧的疾病就是特发性肺纤维化(IPF)，一种严重的致命性肺部疾病。
目前，临床上主要通过肺部康复运动、氧疗、肺移植及药物治疗等一系列综合治疗手段来延缓IPF患者疾病进展。但长期以来，用于治疗IPF的药物选择极少，患者面临疾病进展快、死亡风险高的威胁。
前不久，记者从勃林格殷格翰获悉，该公司自主研发的抗肺纤维化创新靶向药维加特?(尼达尼布)，已获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)颁发的进口药品注册证，被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。
“这将为中国IPF患者提供全新的治疗选择，也将增强我国医生对于治疗IPF的信心，有益于推动我国IPF诊疗水平的提高。”中国工程院院士钟南山院士表示，目前我国确诊的IPF患者使用抗肺纤维化治疗药物的比例非常低，发生急性加重风险高，生活质量受到严重影响。
在国外，IPF被世界卫生组织及欧盟、美国、日本定义为罕见疾病，患病率为(2-29)/10万，而我国尚未有准确的IPF流行病学数据。
采访中，记者了解到，IPF患者的肺泡上皮细胞 (即组成肺泡的薄薄的单层细胞) 被肺成纤维细胞所取代，拥有良好循环的薄层上皮细胞层渐渐被坚硬的瘢痕组织所取代，最终形成粗糙的蜂巢状结构，所以又被形象地称为“蜂窝肺”。
正是这些病理变化使肺部变得僵化，无法承担摄取氧并释放二氧化碳的重要功能。而在肺纤维化过程中，血小板源性生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)和血管内皮生长因子受体(VEGFR)等生长因子发挥着核心作用。
作为创新靶向药物，尼达尼布同时作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三个靶点，从而阻断IPF关键发病机制的成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。
尼达尼布的全球临床试验项目INPULSIS，共在24个国家的205个研究中心招募了1066名IPF患者，其中有101名患者来自中国。结果显示，尼达尼布是首个显著减少肺功能年下降率达到50%左右的靶向治疗药物，同时接受尼达尼布治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，疾病进展风险减少40%，患者生活质量明显提高，并且患者发生首次急性加重风险可显著降低50%以上。
此前，尼达尼布已在包括美国和欧盟在内的60个国家和地区被批准用于治疗特发性肺纤维化，并于2015年被纳入国际指南，2016年被纳入中国IPF诊断和治疗专家共识。今年6月，尼达尼布被中国食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)纳入优先审评品种名单，并在短短3个月后获得批准上市。
“尼达尼布上市3年后使全球26000多名IPF患者受益。我们相信这一创新药物在中国的获批将为中国的呼吸科医生提供一个有力的治疗武器，并最终让中国IPF患者获益。” 勃林格殷格翰中国专科事业部副总裁杜瑞表示。
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